orphan drugs understanding the rare disease market and its dynamics woodhead publishing series in biomedicine

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Orphan Drugs

Author : Elizabeth Hernberg-Ståhl
ISBN : 9781908818393
Genre : Medical
File Size : 29. 22 MB
Format : PDF
Download : 213
Read : 316

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This authoritative and comprehensive book makes the reader familiar with the processes of bringing orphan drugs to the global market. There are between 5,000 and 7,000 rare diseases and the number of patients suffering from them is estimated to be more than 50 million in the US and Europe. Before the orphan drug legislation enacted in the US in 1983, there was a limited interest from industry to develop treatment for very small patient groups. One of the difficulties is, of course, that similar levels of investment are needed from a pharmaceutical company to bring a drug to the market for both small and large patient groups. The journey from application of an orphan drug designation to a reimbursed market- approved drug is long and many obstacles occur during the journey. After reading the book, readers will: Understand who the players/stakeholders are in the rare orphan disease field and their specific needs and concerns: patients and patient organizations, researchers and treating physicians within the field, industry, regulatory and reimbursement bodies* Understand the strong partnership between the different players and the various initiatives to improve and increase access to treatment for patients; minimizing the gap between numbers of known diseases, orphan designations, approved drugs and paid drugs. The book also provides short practical case stories from patients and researchers, as well as representatives from industry and authorities on the challenges they came across in developing orphan drugs or getting access to orphan drugs. A comprehensive overview of strategy, key activities and considerations of how to bring an orphan drug from concept to the market and make it available to patients A source of updated information, news and trends for those who are already active in this fast-evolving field Covers the global definitions and the criteria for getting an orphan drug designation in, for example, the US and Europe

A Practical Guide To Rational Drug Design

Author : Sun Hongmao
ISBN : 9780081001059
Genre : Medical
File Size : 69. 41 MB
Format : PDF, ePub, Docs
Download : 927
Read : 576

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This book is not going to be an exhaustive survey covering all aspects of rational drug design. Instead, it is going to provide critical know-how through real-world examples. Relevant case studies will be presented and analyzed to illustrate the following: how to optimize a lead compound whether one has high or low levels of structural information; how to derive hits from competitors’ active compounds or from natural ligands of the targets; how to springboard from competitors’ SAR knowledge in lead optimization; how to design a ligand to interfere with protein-protein interactions by correctly examining the PPI interface; how to circumvent IP blockage using data mining; how to construct and fully utilize a knowledge-based molecular descriptor system; how to build a reliable QSAR model by focusing on data quality and proper selection of molecular descriptors and statistical approaches. A Practical Guide to Rational Drug Design focuses on computational drug design, with only basic coverage of biology and chemistry issues, such as assay design, target validation and synthetic routes. Discusses various tactics applicable to daily drug design Readers can download the materials used in the book, including structures, scripts, raw data, protocols, and codes, making this book suitable resource for short courses or workshops Offers a unique viewpoint on drug discovery research due to the author’s cross-discipline education background Explores the author’s rich experiences in both pharmaceutical and academic settings

Therapeutic Risk Management Of Medicines

Author : Stephen J. Mayall
ISBN : 9781908818270
Genre : Medical
File Size : 88. 95 MB
Format : PDF, Docs
Download : 496
Read : 748

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Therapeutic risk management of medicines is an authoritative and practical guide on developing, implementing and evaluating risk management plans for medicines globally. It explains how to assess risks and benefit-risk balance, design and roll out risk minimisation and pharmacovigilance activities, and interact effectively with key stakeholders. A more systematic approach for managing the risks of medicines arose following a number of high-profile drug safety incidents and a need for better access to effective but potentially risky treatments. Regulatory requirements have evolved rapidly over the past decade. Risk management plans (RMPs) are mandatory for new medicinal products in the EU and a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) is needed for certain drugs in the US. This book is an easy-to-read resource that complements current regulatory guidance, by exploring key areas and practical implications in greater detail. It is structured into chapters encompassing a background to therapeutic risk management, strategies for developing RMPs, implementation of RMPs, and the continuing evolution of the risk management field.The topic is of critical importance not only to the pharmaceutical and biotechnology industries, but also regulators and healthcare policymakers.Some chapters feature contributions from selected industry experts. An up-to-date practical guide on conceiving, designing, and implementing global therapeutic risk management plans for medicines A number of useful frameworks are presented which add impact to RMPs (Risk Management Plans), together with regional specific information (European Union, United States, and Japan) A comprehensive guide for performing risk management more effectively throughout a product’s life-cycle

Additive Fertigungsverfahren

Author : Andreas Gebhardt
ISBN : 9783446452367
Genre : Technology & Engineering
File Size : 23. 88 MB
Format : PDF, Mobi
Download : 743
Read : 1140

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Die aktualisierte 5. Auflage dieses Standardwerks beschreibt die, noch anhaltende, Entwicklung und Verbreitung der Generativen Fertigungstechnik über alle Branchen und viele Anwendergruppen hinweg. Leistungsfähige Production Printer arbeiten in der Industrie und Fabber, kleine, preiswerte und meist selbst zu bauende 3D-Drucker, erschließen die Generative Fertigung auch für Privatleute und an entlegenen Orten. Seriöse Journale und Tageszeitungen machen mit Druckern Erfolgsgeschichten auf. Drucker sind in aller Munde. Daneben wird die Technik sukzessive verbessert. Die Prozesse werden stabiler und vor allem reproduzierbar. Eine wirkliche Massenproduktion von Einzelteilen gelingt in einzelnen Branchen und beginnt sich durchzusetzen. Neu in der 5. Auflage sind: - Aktualisierungen: Firmen, Maschinen und Material; Anwendungsbeispiele - Erweiterungen: Fabbertechnologie, Do It Yourself Drucker EXTRA: E-Book inside

Stammzellforschung In Deutschland M Glichkeiten Und Perspektiven

Author : Senatskommission für Grundsatzfragen der Genforschung
ISBN : 9783527611157
Genre : Science
File Size : 62. 84 MB
Format : PDF, Mobi
Download : 904
Read : 1096

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Wie die vorherigen Stellungnahmen und Empfehlungen der DFG zur Stammzellforschung von 1999 und 2001 wird sicherlich auch diese eine lebhafte Debatte in Politik, Wissenschaft und Öffentlichkeit auslösen.

Die Braut In Schwarzem Leder

Author : Simon R. Green
ISBN : 3867621675
Genre :
File Size : 89. 17 MB
Format : PDF, ePub
Download : 363
Read : 550

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Das Wesen Der Dinge

Author : Titus Lucretius Carus
ISBN : UOM:39015056078069
Genre :
File Size : 72. 70 MB
Format : PDF, ePub, Docs
Download : 876
Read : 954

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Exzessive Subjektivit T

Author : Dominik Finkelde
ISBN : 9783495807903
Genre : Philosophy
File Size : 25. 82 MB
Format : PDF, ePub, Docs
Download : 427
Read : 174

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Wie lassen sich ethisch motivierte Taten denken, die sich auf keine gegebenen sittlichen Vorstellungen und keine Legalität stützen können? Das heißt: Taten, welche - umgekehrt - die gegebenen normativen Ordnungen radikal in Frage stellen, dennoch aber nicht einfach als eigennützige Verletzung oder willkürliche Übertretung der herrschenden Normativität zu qualifizieren sind. Die in dem vorliegenden Buch präsentierte Theorie "exzessiver Subjektivität" zielt auf genau solche historisch so seltenen wie fundamentalen (nämlich gründenden) ethischen Ereignisse. Die Rede von "exzessiver Subjektivität" wird dabei als ein Strukturmoment verstanden, aber nicht in der Verwirklichung dessen, was Ethik als philosophische Disziplin erklärbarer und rechtfertigbarer Handlungen vorzuschreiben versucht, sondern als Verwirklichung "des Ethischen", das sich im Sinne eines Kontextbruches mit der Sittlichkeit als Ineinssetzung von Partikulärem und Allgemeinem erst nachträglich (be-)gründet. Die Studie untersucht und analysiert diesen riskanten und dennoch unumgänglichen Moment einer "tathaften Neubegrün- dung" als zentrales Strukturmoment des Ethischen in den Werken von Kant, Hegel und Lacan.

Der Weg Des Schamanen

Author : Michael Harner
ISBN : 9783641071936
Genre : Body, Mind & Spirit
File Size : 86. 43 MB
Format : PDF, Docs
Download : 624
Read : 1123

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Dieses berühmte, zeitlose Grundlagenwerk von Michael Harner enthält alle wichtigen Informationen über den Schamanismus und seine praktische Anwendung. Der Autor versteht es dabei meisterhaft, dem westlichen Leser die jahrtausendealten Heiltechniken verschiedener schamanischer Kulturen ebenso spannend wie verständlich nahe zu bringen. Er erklärt, was Schamanismus bedeutet und beschreibt ausführlich die Methoden, mit denen jeder in einen Bewusstseinszustand gelangen kann, der in eine andere Wirklichkeit führt. Ein praktischer Weg, gerade für den modernen Menschen, um die eigene Schamanenkraft zu entdecken und diese für ein bewusstes, gesundes und glückliches Leben zu nutzen.

Chemische Evolution Und Der Ursprung Des Lebens

Author : Horst Rauchfuss
ISBN : 9783540276661
Genre : Science
File Size : 85. 38 MB
Format : PDF, ePub
Download : 622
Read : 1165

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Der Entschluß, ein Buch über den Ursprung (bzw. die Ursprünge) des - bens zu verfassen, setzt voraus, daß man von diesem wissenschaftlichen „großen Problem“ noch immer fasziniert ist, wenn auch die erste intensive Beschäftigung mit dieser Thematik mehr als drei Jahrzehnte zurückliegt. Experimentelle Arbeiten über Protein-Modellsubstanzen unter den si- lierten Bedingungen der Urerde führten zur Entstehung eines der ersten deutschsprachigen Bücher über „Chemische und Molekulare Evolution“, das ich mit Klaus Dose (Mainz), von dem auch die Initiative ausging, v- faßte. Die enorme Erweiterung und Differenzierung dieses Forschungsgebietes führte in den letzten Jahren zur Gründung eines neuen, interdisziplinären Wissenschaftszweiges, der „Exo-/Astrobiologie“. Sie verfolgt das we- gespannte, ehrgeizige Ziel, das Phänomen „Leben“ im gesamten Kosmos zu erforschen. In den folgenden Kapiteln wird ein Überblick über die vielfältigen - mühungen von Wissenschaftlern gegeben, Antworten auf die Frage nach dem „Woher“ des Lebens zu finden. Dabei ist über Erfolge, aber auch Mißerfolge sowie über Diskussionen und gelegentlich harte Kontroversen zu berichten. Es soll aber auch deutlich dargestellt werden, wie viele of- ne Fragen und ungeklärte Rätsel noch auf eine Antwort warten. Es sind - ren mehr, als gern eingestanden wird! – Die Fülle an wissenschaftlichen Publikationen macht es leider unmöglich, über alle Bereiche dieses int- disziplinär ausgerichteten Teilgebietes der Naturwissenschaften mit gl- cher Ausführlichkeit zu berichten.

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